●現行の遺伝子治療は、その有効性や安全性が臨床の場で実証され、複数の遺伝子治療に至っては医薬品としての承認を受けている． ●これら技術革新の下、欧米では積極的に遺伝子治療の企業化に向けた取組みが行われている．さらに近年のゲノム編集技術の台頭と相俟って、現行の遺伝子治療の定義である“遺伝子による治療”にあらたな定義としての“遺伝子への治療”が追加される日も近い． ●本特集では、遺伝子治療に関する基礎研究からその臨床応用、ならびに規制および企業化にかかわる事項を第一線でご活躍の先生に概説いただく． 総論 遺伝子導入・改変法・解析法：特徴と作製法，最近の話題 遺伝子治療の対象疾患 遺伝子治療の開発