基盤技術の発展により，近年新薬承認がつづく核酸医薬．その迅速な新薬開発を可能にする作用機序から，薬物を標的分子へ安定して届ける核酸修飾と薬物輸送技術，注目集まる新たな治療薬開発の最先端まで解説します． 序にかえて─核酸医薬による分子標的治療の幕開け 核酸医薬の新しい潮流：希少疾患に対する核酸医薬を用いたN-of-1＋創薬 第1章 モダリティ 1．アンチセンス核酸ー要素技術と医薬品創生 2．mRNAを制御するモダリティ：siRNAとmiRNA-分子的作用機序から開発動向まで 3．ヘテロ2本鎖核酸 4．アプタマーの医療応用 5．mRNA医薬・mRNAワクチンの基礎と応用 6．DNAオリガミを用いた分子デリバリーシステム 7．ゲノム編集技術と核酸医薬 第2章 化学 1．核酸医薬の化学 総論ー修飾核酸と機能評価 2．モルフォリノ核酸の合成と性質 第3章 DDS 1．核酸医薬の体内動態を制御し，薬効を最適化するナノ医薬の設計 2．リガンド連結による受容体介在の核酸医薬デリバリー 3．核酸医薬における非侵襲的な投与ルートとDDS 第4章 生物学 1．核酸医薬の体内動態 2．核酸医薬の細胞内動態ー 一本鎖，二本鎖，DNA，RNA，ヘテロ…構造と挙動 3．ヌクレアーゼ／核酸分解酵素ーRNase Hを中心に 4．RNA編集を応用した核酸医薬開発への展望 5．Long noncoding RNAを標的とする創薬医学研究 第5章 毒性 1．核酸医薬毒性機序概論 2．アンチセンス核酸におけるRNase H依存型オフターゲット効果 第6章 その他 1．医薬品開発における核酸分析の現状と近未来像 2．核酸医薬CMCと新規液相合成法AJIPHASE® 3．国内における核酸医薬の規制整備の現状 第7章 疾患別 1．筋ジストロフィーに対する核酸医薬開発 2．脂質代謝異常に対する核酸医薬品の開発 3．神経難病に対する核酸医薬品の開発 索引